ಆಧುನಿಕ ವೈದ್ಯಕೀಯದಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಒಂದು ಕ್ರಾಂತಿಕಾರಿ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ವಿಧಾನವಾಗಿದೆ. ದೇಹದೊಳಗಿನ ಜೀನ್ಗಳನ್ನು ತಿದ್ದುಪಡಿ ಮಾಡುವುದು ಅಥವಾ ಬದಲಾಯಿಸುವ ಮೂಲಕ ವಿವಿಧ ರೋಗಗಳನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸಲು ಇದು ನೆರವಾಗುತ್ತದೆ. ನಮ್ಮ ದೇಹದ ಕಾರ್ಯವೈಖರಿಯನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸುವ ಜೀನ್ಗಳಲ್ಲಿ ಉಂಟಾಗುವ ವ್ಯತ್ಯಾಸಗಳು ಕೆಲವೊಮ್ಮೆ ಅಧಿಕ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಸೇರಿದಂತೆ ಹಲವು ಆರೋಗ್ಯ ಸಮಸ್ಯೆಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುತ್ತವೆ.
ಈ ಹಿನ್ನೆಲೆದಲ್ಲಿ, ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಈಗ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಮೂಲಕ “ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್” ಎಂದೇ ಕರೆಯಲಾಗುವ LDL ಮಟ್ಟವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವ ಮಾರ್ಗಗಳ ಕುರಿತು ಅಧ್ಯಯನ ನಡೆಸುತ್ತಿದ್ದಾರೆ. ಹೃದಯ ಸಂಬಂಧಿ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಹಾಗೂ ಅಧಿಕ LDL ಸಮಸ್ಯೆಯಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ಕೋಟ್ಯಾಂತರ ಜನರಿಗೆ ಈ ಸಂಶೋಧನೆ ಹೊಸ ಆಶಾಭರವಸೆ ಮೂಡಿಸಿದೆ.
LDL ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಹೆಚ್ಚಾದಾಗ ಅದು ರಕ್ತನಾಳಗಳ ಗೋಡೆಗಳಲ್ಲಿ ಜಮೆಯಾಗತೊಡಗುತ್ತದೆ. ಕಾಲಕ್ರಮೇಣ ಇದು ಅಪಧಮನಿಗಳನ್ನು ಕಿರಿದಾಗಿಸಿ ಹೃದಯಾಘಾತ, ಪಾರ್ಶ್ವವಾಯು ಮತ್ತು ಇತರೆ ಹೃದಯ ಕಾಯಿಲೆಗಳ ಅಪಾಯವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ. ವಿಶೇಷವಾಗಿ ಫ್ಯಾಮಿಲಿಯಲ್ ಹೈಪರ್ಕೊಲೆಸ್ಟರೋಲೇಮಿಯಾ ಎಂಬ ಆನುವಂಶಿಕ ಸಮಸ್ಯೆ ಇರುವವರಲ್ಲಿ ಚಿಕ್ಕ ವಯಸ್ಸಿನಿಂದಲೇ LDL ಪ್ರಮಾಣ ಅತಿಯಾಗಿ ಕಂಡುಬರುತ್ತದೆ.
ಇಂತಹ ಸಂದರ್ಭಗಳಲ್ಲಿ ಆಹಾರ ನಿಯಂತ್ರಣ, ವ್ಯಾಯಾಮ ಹಾಗೂ ಸಾಮಾನ್ಯ ಔಷಧಿಗಳು ಮಾತ್ರ ಸಾಕಾಗುವುದಿಲ್ಲ ಎಂದು ತಜ್ಞರು ಅಭಿಪ್ರಾಯಪಡುತ್ತಾರೆ. ಆದ್ದರಿಂದ ದೇಹದೊಳಗಿನ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಉತ್ಪಾದನೆ ಮತ್ತು ಅದರ ನಿವಾರಣೆಯನ್ನು ನಿಯಂತ್ರಿಸುವ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಜೀನ್ಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡು ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ.
ಇದರಲ್ಲಿ ಪ್ರಮುಖವಾಗಿ PCSK9 ಜೀನ್ ಮೇಲೆ ಗಮನ ಹರಿಸಲಾಗುತ್ತಿದೆ. ಈ ಜೀನ್ ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ರಕ್ತದಿಂದ LDL ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ತೆಗೆದುಹಾಕುವ ಪ್ರಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಪ್ರಭಾವಿಸುತ್ತದೆ. ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯ ಸಹಾಯದಿಂದ ಈ ಜೀನ್ನ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುವುದರಿಂದ ಅಥವಾ ಸಂಪೂರ್ಣ ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವುದರಿಂದ ಯಕೃತ್ತು ಸ್ವಾಭಾವಿಕವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚು LDL ತೆಗೆದುಹಾಕಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗುತ್ತದೆ. ಇದರ ಪರಿಣಾಮವಾಗಿ ಕೆಟ್ಟ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಗಮನಾರ್ಹ ಇಳಿಕೆ ಕಂಡುಬರುತ್ತದೆ.
ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯ ಪ್ರಮುಖ ಲಾಭವೆಂದರೆ ಒಂದೇ ಬಾರಿ ನೀಡುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಿಂದ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ಫಲಿತಾಂಶ ದೊರೆಯುವ ಸಾಧ್ಯತೆ. ಪ್ರತಿದಿನ ಮಾತ್ರೆ ಸೇವನೆ ಅಥವಾ ಮರುಮರು ಚುಚ್ಚುಮದ್ದು ಪಡೆಯುವ ಅವಶ್ಯಕತೆ ಕಡಿಮೆಯಾಗಬಹುದು ಎಂದು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಭಾವಿಸಿದ್ದಾರೆ. CRISPR ಸೇರಿದಂತೆ ಸುಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನಗಳ ಸಹಾಯದಿಂದ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಇನ್ನಷ್ಟು ಸುರಕ್ಷಿತ ಹಾಗೂ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿ ಮಾಡುವ ಕೆಲಸವೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ.
ಈ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ VERVE-102 ಎಂಬ ಹೊಸ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಕುರಿತು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ನಡೆಸಿದ ಅಧ್ಯಯನದ ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಗಮನಸೆಳೆದಿವೆ. ಪ್ರತಿಷ್ಠಿತ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಜರ್ನಲ್ನಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ವರದಿ ಪ್ರಕಾರ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆ LDL ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಶೇಕಡಾ 62 ರಷ್ಟು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿದೆ.
ಹುಟ್ಟಿನಿಂದಲೇ ಅಧಿಕ ಕೊಲೆಸ್ಟ್ರಾಲ್ ಸಮಸ್ಯೆ ಹೊಂದಿದ್ದ ಅಥವಾ ಚಿಕ್ಕ ವಯಸ್ಸಿನಲ್ಲಿ ಹೃದ್ರೋಗದ ಅಪಾಯ ಎದುರಿಸುತ್ತಿದ್ದ 35 ರೋಗಿಗಳ ಮೇಲೆ ಈ ಪ್ರಯೋಗ ನಡೆಸಲಾಯಿತು. ಹೆಚ್ಚಿನ ಡೋಸ್ ಪಡೆದವರಲ್ಲಿ LDL ಮಟ್ಟವು ಸರಾಸರಿ 78 mg/dL ರಷ್ಟು ಇಳಿಕೆಯಾದುದು ಕಂಡುಬಂದಿದೆ. ಅಲ್ಲದೆ, ಹಲವಾರು ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪರಿಣಾಮ ಒಂದು ವರ್ಷದವರೆಗೂ ಮುಂದುವರಿದಿದೆ ಎಂದು ಸಂಶೋಧಕರು ತಿಳಿಸಿದ್ದಾರೆ.
ದೆಹಲಿಯ All India Institute of Medical Sciences ಹೃದ್ರೋಗ ವಿಭಾಗದ ಪ್ರಾಧ್ಯಾಪಕರಾದ Dr. Ambuj Roy ಅವರ ಪ್ರಕಾರ, ಈ ಸಂಶೋಧನೆ ಹೃದ್ರೋಗ ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಅತ್ಯಂತ ಮಹತ್ವದ ಮೈಲಿಗಲ್ಲಾಗಿದೆ. PCSK9 ಜೀನ್ನ ಇನ್ ವಿವೋ ಬೇಸ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಮೂಲಕ ದೇಹದಲ್ಲಿನ LDL ಮಟ್ಟವನ್ನು ದೀರ್ಘಕಾಲ ನಿಯಂತ್ರಿಸಬಹುದೆಂಬುದನ್ನು ಈ ಅಧ್ಯಯನ ಸಾಬೀತುಪಡಿಸಿದೆ ಎಂದು ಅವರು ಹೇಳಿದ್ದಾರೆ.
ಮುಂದಿನ ದಿನಗಳಲ್ಲಿ ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ದೀರ್ಘಕಾಲೀನ ಸುರಕ್ಷತೆ ದೃಢಪಟ್ಟರೆ, ಹೃದಯ ಕಾಯಿಲೆಗಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಮಹತ್ವದ ಕ್ರಾಂತಿ ಸಂಭವಿಸಬಹುದು ಎಂದು ತಜ್ಞರು ಅಭಿಪ್ರಾಯಪಟ್ಟಿದ್ದಾರೆ. ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ಪ್ರಕಾರ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿರುವ PCSK9 ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ನಿಷ್ಕ್ರಿಯಗೊಳಿಸುವ ಮೂಲಕ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ. ಇದಕ್ಕಾಗಿ ಅತ್ಯಾಧುನಿಕ ಬೇಸ್-ಎಡಿಟಿಂಗ್ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸಲಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಕ್ಷೇತ್ರದಲ್ಲಿ ಅತ್ಯಂತ ನಿಖರ ಮತ್ತು ಆಧುನಿಕ ವಿಧಾನವೆಂದು ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗಿದೆ.